Ивакафтор (Калидеко) предназначен для лечения больных муковисцидозом с определенной генетической мутацией. Ивакафтор — это первый препарат, влияющий на дефект трансмембранной проводимости при муковисцидозе, который был одобрен FDA (Федеральное агентство по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США) в 2012 г. для лечения пациентов старше 6 лет, у которых имеется мутация G551D CFTR. Эта мутация встречается лишь у 3,5% пациентов с муковисцидозом.
Было обследовано 143 пациента с муковисцидозом (63% из них были старше 18 лет), получавших ивакафтор в период с 2012 по 2015 г. В предшествующем началу лечения году 31% пациентов имели не менее 1 госпитализации. В целом, число госпитализаций снизилось на 55% (с 0,57 госпитализации на человеко-год до 0,26 после терапии). Такое снижение отмечалось как у детей (на 59%), так и у взрослых (на 52%). Кроме того, было показано снижение стоимости госпитализации таких больных за счет сокращения сроков — с $17,729 до $7,162.