Компания Vertex Pharmaceuticals представила препарат Трикафта для лечения муковисцидоза. Препарат представляет собой комбинацию трех действующих веществ: элексакафтора, ивакафтора и тезакафтора, и уже одобрен FDA (Food and Drug Administration — Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США).
Препарат предназначен для пациентов старше 12 лет, у которых имеется как минимум одна мутация F508del гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Гомозиготность по данной мутации является самой распространенной причиной муковисцидоза, наличие хотя бы одной мутации встречается примерно у 90% больных.
Эффективность препарата подтвердилась в двух исследованиях третьей фазы. В первом исследовании участвовали 403 пациента, после рандомизации принимавших препарат или плацебо в течение 24 недель. Во второе исследование были включены 107 пациентов, часть из которых принимали тройную комбинацию, другая часть — комбинацию ивакафтора и тезакафтора в течение 4 недель. В обоих испытаниях прием препарата приводил к увеличению объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) на 13,8% и 10,0% соответственно. Концентрация хлоридов пота снизилась на 41,8 и 45,1 ммоль/л соответственно. Также в первом исследовании число обострений со стороны легких сократилось на 63%. В целом препарат хорошо переносился. Прекратить прием препарата в связи с нежелательными явлениями пришлось лишь 1% пациентов в первом исследовании.
Компания Vertex выпускает ивакафтор («Калидеко»), ивакафтор и тезакафтор («Симдеко»), ивакафтор и лумакафтор («Оркамби»).