Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат буросумаб* (burosumab) для лечения взрослых и детей старше одного года с Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом. Препарат стал первым методом лечения редкого наследственного заболевания, связанного с нарушениями минерализации костей, приводящего к патологии их роста и развития, говорится в сообщении на сайте американского регулятора.

Безопасность и эффективность препарата были изучены в рамках четырех клинических исследований. Результаты показали, что на фоне терапии буросумабом 94% взрослых и 94 из 100% детей достигли нормального уровня фосфата по сравнению с 8% в плацебо-группе.

Среди частых побочных эффектов у взрослых пациентов отмечаются боли в спине, головные боли, синдром беспокойных ног, головокружение и констипация; у детей — головные боли, реакции на месте инъекции, рвота, снижение уровня витамина D и гипертермия.

Отмечается, что препарату был присвоен статус прорывной терапии, что в свою очередь дает возможность фармкомпаниям активизировать усилия для предоставления указанной группе пациентов важного потенциального варианта лечения.

Подробно о результатах КИ и одобрении препарата сообщается на официальном сайте FDA.

* Лекарственный препарат буросумаб (burosumab) не зарегистрирован в Российской Федерации (данные http://grls.rosminzdrav.ru)

Источник: Медвестник